La commercializzazione in classe Cnn segue la designazione di status orfano e una valutazione accelerata da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA)
Astellas Pharma annuncia che da inizio aprile sarà disponibile in commercio, in classe Cnn, gilteritinib approvato in monoterapia orale giornaliera per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante o refrattaria (resistente al trattamento di induzione) con la mutazione FLT3 (FLT3mut +).
Gilteritinib ha il potenziale per migliorare gli outcomes di trattamento per i pazienti con LMAcon due delle più comuni forme della mutazione di FLT3:ITD (internal tandem duplication) e TKD (tyrosinekinase domain).[i],[ii]
L’approvazione europea si è conclusa in data 24 ottobre 2019 a seguito della designazione di farmaco orfano e di una valutazione accelerata da parte dell’EMA.[iii],[iv],[v]
Questo importante risultato si basa sui risultati dello studio di Fase 3 ADMIRAL, che è andato a confrontare gilteritinib rispetto alla chemioterapia di salvataggio in pazienti con LMA FLT3mut + recidivante o refrattaria.
I pazienti trattati con gilteritinib hanno evidenziato una sopravvivenza globale (OS) significativamente più lunga rispetto a quelli che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.
L’OS mediana per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib è stata di 9,3 mesi, rispetto a 5,6 mesi per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio (Hazard Ratio = 0,64 (IC al 95% 0,49, 0,83), P = 0,0004). I tassi di sopravvivenza a un anno sono stati del 37% per i pazienti che hanno ricevuto gilteritinib, rispetto al 17% per i pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia di salvataggio.
Attualmente, in Italia,gilteritinib ha ottenuto la classificazione in Cnncon Gazzetta Ufficiale del 15 gennaio 2020,ed èin corso il processo di classificazione e prezzo con AIFA per il rimborso a carico del Sistema Sanitario Nazionale.
“La disponibilità della terapia in classe Cnn segna un significativo progresso per i pazienti che soffrono di leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria, con mutazione FLT3 positiva e che possono ora beneficiare di un’opzione terapeutica in più”, ha dichiarato Giuseppe Maduri, Amministratore Delegato di Astellas.
“Oltre a testimoniare il forte impegno della nostra azienda nella ricerca e individuazione di soluzioni terapeutiche innovative, abbiamo colto questa opportunità per far giungere al più presto la terapia a quanti ne abbiano necessità.
Gilteritinib rappresenta un’ulteriore prova del nostro impegno nel rispondere in modo personalizzato ai bisogni del singolo paziente, partendo dall’identificazione precisa, accurata e completa delle alterazioni genetiche di ogni forma tumorale, anche delle più rare”.
Informazioni su gilteritinib
Gilteritinib è stato scoperto attraverso una collaborazione di ricerca con KotobukiPharmaceutical Co., Ltd.. Astellas ha diritti globali esclusivi per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di gilteritinib.
Gilteritinib è stato approvato negli Stati Uniti e in Giappone nel 2018 per il trattamento di pazienti adulti con LMA FLT3mut + recidivante o refrattaria.
Astellas sta attualmente studiando gilteritinib in varie popolazioni di pazienti con LMA con mutazione FLT3 positiva attraverso diversi studi clinici.
Informazioni sullo studio ADMIRAL
Lo studio di Fase 3 ADMIRAL (NCT02421939) è stato uno studio randomizzato, multicentrico, in aperto su gilteritinib rispetto alla chemioterapia di salvataggio in pazienti adulti con FLT3mut + che sono refrattari o che hanno recidivato dopo la terapia per la LMA di prima linea.
Gli endpoints co-primari della sperimentazione erano i tassi di OS e CR / CRh; l’endpoint primario di OS dell’analisi finale dello studio, è stato la base per l’approvazione della EC. Lo studio ha arruolato 371 pazienti con LMA recidivante o refrattaria e FLT3mut + presente nel midollo osseo o nel sangue intero. I pazienti sono stati randomizzati in un rapporto 2: 1 per ricevere gilteritinib o chemioterapia di salvataggio.
Gli eventi avversi più comuni (AEs) in entrambi i bracci di trattamento dello studio ADMIRAL sono stati la neutropenia febbrile (43,7%), l’anemia (43,4%) e la piressia (38,6%). Gli AEspiù comuni di grado ≥3 correlati a gilteritinib erano l’anemia (19,5%), l’neutropenia febbrile (15,4%), l’trombocitopenia (12,2%) e la riduzione della conta piastrinica (12,2%).
Aggiustati per la durata dell’esposizione, gli AEs gravi emergenti dal trattamento per paziente/anno erano meno comuni con gilteritinib (7,1%) rispetto alla chemioterapia di salvataggio (9,2%).3
Informazioni su Astellas
Astellas Pharma Inc., con sede a Tokyo in Giappone, è un’azienda impegnata a migliorare la salute delle persone in tutto il mondo grazie a farmaci innovativi e affidabili.
Per ulteriori informazioni, visitare il nostro sito Web all’indirizzo https://www.astellas.com/it
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