L’unico modo per arrivare alla guarigione di queste malattie è, ad oggi, il trapianto di midollo osseo, tuttavia importanti innovazioni terapeutiche si stanno profilando e potrebbero cambiare in modo considerevole la quotidianità di questi pazienti, limitando il ricorso a frequenti trasfusioni.
Oggi però il fabbisogno trasfusionale resta elevato e quindi è doveroso richiamare l’attenzione sul valore della donazione del sangue, un gesto di responsabilità sociale importante, verso i pazienti, i loro caregiver, le strutture ospedaliere e il Servizio Sanitario Nazionale.
Magnifico Donare è la campagna di sensibilizzazione promossa per il secondo anno consecutivo da UNITED Onlus – Federazione Italiana delle Thalassemie, Emoglobinopatie Rare e Drepanocitosi, e AIPaSiM Onlus – Associazione Italiana Pazienti con Sindrome Mielodisplastica, in collaborazione con AVIS e con il supporto non condizionante di Celgene, ora parte di Bristol Myers Squibb.
«L’obiettivo principale di “Magnifico Donare” è sensibilizzare sempre di più la popolazione, in particolare i giovani, facendo loro capire quanto è importante il gesto solidale di donare sangue – dichiara Raffaele Vindigni, Presidente UNITED Onlus – a tal proposito, UNITED quest’anno sarà impegnata sul territorio e nelle scuole per diffondere la conoscenza su queste tematiche e rendere consapevoli quanto più possibile le giovani generazioni».
La campagna Magnifico Donare è partita da Milano e Bari nell’autunno 2019 ed è ripartita da Reggio Calabria, la prima tappa del 2020 dopo la lunga pausa dovuta alla fase di emergenza sanitaria da COVID-19, e ora approda a Cagliari.
«Collaborare con UNITED e Avis nel promuovere la donazione del sangue ci è parso un atto opportuno e doveroso afferma Paolo Pasini, Presidente AIPaSiM – abbiamo aspettative elevate, perché, per tantissimi pazienti, ad oggi la trasfusione di sangue è una vera e propria terapia salvavita».
La trasfusione di sangue è ancora oggi la terapia d’elezione per i pazienti affetti da Beta-Talassemia, una malattia genetica, ereditaria, frequente in aree geografiche come il bacino del Mediterraneo, che è possibile diagnosticare sin dai primissimi giorni di vita.
In Italia si stima che gli individui affetti da Talassemia major, la forma più grave, siano almeno 7.000 mentre i portatori sani sono circa 3.500.000.
«Il numero globale dei nostri pazienti sta aumentando, anche perché fortunatamente ne muoiono molto pochi e continuano a nascere bambini talassemici – dichiara Susanna Barella, Direttore SSD Talassemia, Ospedale Pediatrico Microcitemico Antonio Cao, Azienda Ospedaliera Brotzu di Cagliari – ciò significa ovviamente un aumento del fabbisogno di sangue.
È quindi necessario, per curare bene i nostri pazienti, avere personale numericamente adeguato ed esperto di patologia, ma anche disporre di adeguate quantità di sangue. Anche la maggior cura che si mette nel trattare questi pazienti, iniziando a trasfonderli precocemente per evitare le complicazioni e trasfonderli con buoni livelli di emoglobina, significa aver necessità di disporre di quantitativi di sangue veramente notevoli per una Regione piccola come la Sardegna, che conta circa un milione e mezzo di abitanti e oltre 1.000 i pazienti con Beta-Talassemia.
I sardi sono generosi ma il nostro fabbisogno è notevole, ecco perché non raggiungiamo un’autonomia di sangue e siamo costretti a importarlo da altre Regioni italiane».
«Le trasfusioni permettono al paziente con Beta-Talassemia di vivere e di condurre una vita normale – sottolinea Raffaella Origa, Dirigente Medico SSD Talassemia, Ospedale Pediatrico Microcitemico Antonio Cao, Azienda Ospedaliera Brotzu di Cagliari – d’altra parte però è una vita piuttosto complicata che dipende da un atto di generosità e dalle riserve di sangue e che è sempre legata sin dalla nascita al centro trasfusionale e alla trasfusione che va eseguita ogni due-tre settimane. Quindi, c’è un impatto organizzativo sulla quotidianità del paziente e dei suoi familiari che non è trascurabile».
Anche per le Sindromi Mielodisplastiche, un insieme di malattie del sangue caratterizzate dalla proliferazione incontrollata delle cellule staminali ematopoietiche, che non riescono più a maturare correttamente e ad assicurare, di conseguenza, una normale produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine, le trasfusioni rimangono una terapia ad oggi necessaria.
Il sintomo più importante di queste patologie è infatti l’anemia, anche di grado severo. Colpiti sono in prevalenza gli anziani over 70. In Italia, secondo una recente ricerca condotta da AIPaSiM, i pazienti mielodisplastici sarebbero circa 6.500 con distribuzione uniforme in tutto il territorio nazionale.
«La trasfusione-dipendenza impatta in modo importante sulla qualità di vita del paziente – dice Federica Pilo, Dirigente Medico UO di Ematologia e CTMO, Ospedale Oncologico “A. Businco” di Cagliari – ma oggi la ricerca è in grande fermento sia per i pazienti ad alto rischio che per quelli a basso rischio.
Dovrebbe essere immesso in commercio entro il 2021 un nuovo farmaco (luspatercept), che è in grado di aumentare i livelli di emoglobina e ridurre il fabbisogno di trasfusioni, se non eliminarlo del tutto in una buona parte dei pazienti con caratteristiche molecolari precise.
Ci sono poi molti altri studi sperimentali nelle Sindromi Mielodisplastiche ad alto rischio con farmaci chemioterapici utilizzati nelle Leucemie acute con lo scopo di migliorare la sopravvivenza in questi pazienti».
I pazienti con Sindromi Mielodisplastiche e i pazienti con Beta-Talassemia fanno affidamento sulla “responsabilità” dei donatori di sangue per potere accedere regolarmente alle trasfusioni, che nei casi più gravi, possono essere settimanali.
In Italia attualmente i donatori di sangue sono 1 milione e 750.000. Oggi l’autosufficienza nazionale è in bilico perché, anche a causa del calo demografico, si delinea una diminuzione dei donatori “stabili” tra le giovani generazioni.
I pazienti sono esposti alle conseguenze di carenze di sangue che si concentrano in alcuni periodi dell’anno (periodo estivo e mesi invernali durante il picco influenzale) ed in alcune aree geografiche, soprattutto al Sud.
Proprio per questo UNITED e AIPaSiM insieme ad AVIS hanno deciso di collaborare per sensibilizzare i cittadini e le “nuove generazioni” di donatori.
«La Regione Sardegna è una terra carente di sangue che deve rivolgersi a donatori che possano garantire invii di globuli per sopperire alle necessità – asserisce Antonello Carta, Presidente AVIS Regionale Sardegna – la Regione, in termini di percentuali riferite ai donatori e agli indici di donazione, è ai vertici nazionali ma ha purtroppo un primato, quello degli amici talassemici che in rapporto alla popolazione residente è il più alto al mondo.
Abbiamo, quindi, necessità come territorio di un 30% in più rispetto a quelle che sono le necessità stabilite dall’Organizzazione Mondiale della Sanità che prevede che quando su un territorio ci sono quattro donatori abituali ogni 1.000 residenti quel territorio ha una teorica autosufficienza. La Sardegna questo parametro lo ha superato, è a 5,2-5,3; dovremmo arrivare almeno a 6,3-6,4, non è facile».
È soprattutto ai giovani che si rivolge la campagna, ricordando l’importanza di “donare felicità completamente, semplicemente, adesso e sempre” nel brano Magnifico Donare, interpretato da Chiara Galiazzo, che si avvale della scrittura di testo e musica del cantautore Virginio (già autore per Laura Pausini, Raf, Francesca Michielin) e dell’arrangiamento di Francesco Catitti (già al lavoro con Mahmood ed Elisa tra gli altri).
«Sono davvero felice di essere stata coinvolta in questa iniziativa che vuole ricordare a tutti come donare il sangue significhi donare speranza. Un’azione semplice per chi la compie ma che può cambiare la vita di persone che devono ricorrere a frequenti trasfusioni di sangue – afferma Chiara Galiazzo, testimonial della campagna e vincitrice di X Factor 2012 – ci siamo ispirati al valore della donazione per scrivere un brano originale dedicato alla campagna, in grado di emozionare il pubblico e avvicinarlo al tema attraverso testo e melodia».
Insieme alla musica, Magnifico Donareutilizza la forza delle immagini, con videoanimazioni ispirate al tema del dono, che raccontano come anche piccoli gesti di altruismo possano fare la differenza e che saranno protagoniste sui canali social e in incontri pubblici d’informazione organizzati in varie città d’Italia con la partecipazione di clinici, Associazioni pazienti e della testimonial.
